ستكون متلازمة داون قابلة للعلاج في المستقبل القريب، بإجراء "تعديلات" بسيطة في الحمض النووي للمصابين. توصل علماء من الولايات المتحدة الأمريكية، الى أن علاج متلازمة داون، سيصبح ممكنا بعد عدة سنوات، إذا أجريت التعديلات اللازمة على الحمض النووي. استنتج العلماء هذا، بعد أن نجحوا في علاج فئران مصابة بأمراض الكبد. يسمح " CRISPR" بإجراء تعديلات بسيطة وبدقة متناهية على الحمض النووي . فمثلا أجرى العلماء تعديلا على "حرف" واحد في الترتيب الجيني للفئران المصابة، أدى الى شفائها من المرض. ويؤكد الباحثون، على أن الطفرات الجينية تسبب أمراضا وراثية في الكبد، وهذا يعني، ظهور أمل بإجراء اختبارات سريرية لـ "CRISPR" بين المرضى خلال السنوات المقبلة. ويعتقد العلماء أنه من خلال إجراء تعديلات في مناطق محددة من الحمض النووي، سيصبح بالإمكان علاج أمراض مختلفة مثل فقر الدم المنجلي "sickle-cell anemia" ومتلازمة داون ومرض هينتغتون "Chorea Huntington". تستخدم في تكنولوجيا " CRISPR" "أنزيمات خاصة" اكتشفت علم 1987 أطلق عليها في البداية "نفايات الحمض النووي" للتأثير في مناطق خاصة من أزواج الصبغيات الوراثية "الكروموسومات"، دون حدوث تغييرات غير مرغوب بها. وبعد مضي فترة على اكتشاف الأنزيمات المذكورة عرف العلماء أن البكتريا تستخدمها في الجسم للحماية من الفيروسات. لكن أهميتها الكبيرة اكتشفت منذ سنتين فقط، حيث تبين أنه يمكن استخدامها مع أنزيمات Cas9 القادرة على إجراء "تعديلات" على الجينوم.